Redigera gener förändrar världen – om CRISPR-Cas9

Vad är genom editering?

Olika sekvenser inom vårt DNA ger oss olika egenskaper; men det finns ibland misstag i DNA-mutationer som kan orsaka många olika typer av allvarliga sjukdomar. Vårt DNA är roten till var och en av oss – den unika kombination av gener gör oss alla till individer. Välkända exempel på genetiska sjukdomar omfattar cystisk fibros, Duchennes muskeldystrofi, Huntingtons sjukdom och sickle-cell anemi.

Genetikern Jennifer Doudna är tillsammans med Emmanuelle Charpentier uppfinnare av en banbrytande ny teknologi som kan redigera gener. Verktyget som kallas CRISPR-Cas9 innebär att forskarna kan göra exakta redigeringar av DNA-strängar. En del av crispr systemet är ett protein som kallas Cas9, som är i stånd att hitta, skära ut och så småningom bryta ned virus-DNAt på ett visst sätt.

Tekniken prövas på människor

Verktyget genredigering CRISPR-Cas9 har använts på en människa för första gången den 28:e oktober 2015 vilket markerar en viktig milstolpe inom den genomiska forskningen. Kinesiska forskare injicerade en patient med celler som genetiskt redigerats med hjälp av CRISPR-Cas9. Enligt vetenskapstidskriften Nature leddes projektet av onkolog Lu du från Sichuan universitet i Chengdu som lyckades modifiera cellerna hos en patient med aggressiv lungcancer  och projektet var en del av en klinisk prövning. Läkarlaget i Kina planerar att behandla totalt 10 personer. Försöken kommer att användas främst för att avgöra om tekniken är säker nog att använda på människor.

Vad är CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 är en revolutionerande teknik som tillåter exakt och enkel modifiering av DNA. Cas9 är ett enzym som fungerar som en ”molekylär sax”.

Tekniken kan leda till exakta behandlingar och förändringar i DNA celler för att bota genetiska sjukdomar men metoden kan också användas för att skapa ”designade barn” eller konstruera människor  med förbättrade egenskaper som starkare ben eller mindre mottaglighet för hjärta-kärlsjukdom.

Hos CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeat) finns mönster av DNA-sekvenser som finns i genomen hos bakterier och andra mikroorganismer. Om ett virus hotar använder bakterierna CRISPR immunsystemet för att identifiera och förstöra det virala genomet. Forskare har anpassat system att använda i celler från djur och människor.

Uppfinnaren av systemet Doudna har försökt att förklara hur CRISPR-Cas fungerar och uppmanar forskarsamhället att pausa och diskutera etiken och konsekvenserna med detta nya verktyg när man använder tekniken på det mänskliga embryot.


dnaanalys
Vi är ett contentmarketing företag som skriver om DNA och dna-tester.